众所周知，RNA 结合蛋白（RBP）在各种细胞过程中起着关键作用，包括基因表达和 RNA 代谢。它们与肿瘤发生相关的失调使它们成为癌症药物发现的有希望的靶向。因此，RNA 相关蛋白的小分子靶向可以为高度选择性治疗影响细胞过程的疾病开辟良好的机会尽管 RNA 靶向化合物作为潜在的治疗剂不断受到关注，但蛋白质仍然是临床批准的小分子药物的主要靶向。结构生物学的进步使靶向 RNA 相关蛋白质的新药的开发成为可能，这为 RNA-蛋白质相互作用的机制提供了见解。 长期以来，RNA 相关蛋白一直被认为是“不可成药的”，因为与RNA 的相互作用通常是非催化和复杂的，限制了特异性抑制剂的设计。尽管如此，近期发现了几种针对各种RNA 相关蛋白质靶向的小分子抑制剂。特别是，该策略已被用于靶向致癌miRNA 和HIV，预计这些抑制剂可作为抗真菌剂有效。因此，通过调节RNA 相关蛋白的活性，可以治疗从癌症到病毒感染的几种疾病。